阿斯利康长效C5补体抑制剂在华获批用于罕见病

【阿斯利康长效C5补体抑制剂在华获批用于罕见病】阿斯利康宣布，其罕见病业务旗下的长效C5补体抑制剂伟立瑞，已获得中国国家药品监督管理局批准，用于成人和1月龄及以上儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的治疗。

此次获批是基于三项全球III期及一项中国III期临床研究的综合结果，显示了瑞利珠单抗在PNH成人和儿童患者中的疗效与安全性。PNH是一种慢性、进行性且危及生命的血液系统罕见疾病，预计中国PNH患者约16000例，目前已被纳入我国《第一批罕见病目录》。

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