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地中海贫血临床治愈取得突破性进展

【地中海贫血临床治愈取得突破性进展】地中海贫血目前无法完全治愈,但可通过规范输血、祛铁治疗、造血干细胞移植等方式控制病情。

这是一种遗传性溶血性贫血,主要由珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白合成不足引起。长期输血需配合祛铁治疗,避免铁过载损伤心脏、肝脏等器官。治疗过程中可能出现胃肠道反应、关节痛等副作用,需在医生指导下调整用药方案。异基因造血干细胞移植是目前唯一可能根治地中海贫血的方法,适用于配型相合的重型患者。通过病毒载体将正常珠蛋白基因导入患者造血干细胞的基因治疗方法已在临床试验中取得进展。铁过载可能引起糖尿病、甲状腺功能减退等内分泌疾病,需定期筛查并针对性治疗。地中海贫血患者需终身随访,每3个月复查血常规和铁代谢指标。
提示:本内容不能代替面诊,如有不适请尽快就医。
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